Una terapia genética basada en un ayudante inesperado, el virus del sida, ha dotado de un sistema inmunitario funcional a 48 bebés e infantes que carecían de él por defecto de nacimiento, informaron médicos el martes.
Los resultados revelan que los organismos de todos menos dos de los 50 niños que recibieron la terapia experimental ahora son capaces de combatir los gérmenes.
“Estamos enfrentando lo que de otro modo hubiera sido una enfermedad fatal” y curando a la mayoría de estos niños con un solo tratamiento, dijo el jefe del estudio, doctor Donald Kohn, del Hospital de niños Mattel en UCLA.
“Prácticamente viven en libertad, van a la escuela, hacen cosas normales”, sin temer que una infección pudiera poner en peligro su vida, añadió.
Los dos niños no curados por esta terapia tuvieron luego trasplantes de médula ósea con éxito. Los médicos dicen que habrá que esperar para saber si algunos de los 50 están curados, pero por el momento parecen evolucionar bien.
Los niños nacieron con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), provocada por una falla genética heredada que impide a la médula ósea producir versiones sanas de las células sanguíneas que conforman el sistema inmunitario. Sin tratamiento, suele ser fatal durante el primer o segundo año de vida.
Se la llamó el “mal del chico burbuja” debido a un caso en los años 70 de un chico en Texas que vivió durante 12 años en una burbuja protectora de plástico para aislarlo de los gérmenes. Ahora lo llaman el “mal del bebé burbuja” porque lo pueden causar una veintena de defectos genéticos que afectan tanto aniñas como varones.
Un trasplante de médula ósea de un hermano que sea pareja genética puede curar el mal, pero en la mayoría de los casos se carece de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el chico de Texas murió después de recibirlo.
En la actualidad el tratamiento consiste en dos dosis semanales de antibióticos y anticuerpos, pero no es una solución permanente.
Los médicos creen que la terapia genética puede serlo. Retiran algunas células sanguíneas del paciente, utilizan un virus de sida desactivado para insertar una versión sana del gen que necesitan los chicos y reinsertan las células por vía intravenosa.
Josselyn Kish, de 11 años, residente en Las Vegas, recibió el tratamiento en UCLA cuando tenía tres años. Antes padecía erupciones, herpes dolorosos y diarreas frecuentes, dijo su madre, Kim Carter.
Después de la terapia genética “mejoró inmediatamente”, dijo Carter. Ahora “casi nunca se enferma” y cuando sucede se recupera. Se le acaba de diagnosticar COVID-19, y hasta el momento sus síntomas son muy leves.
